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干细胞疗法治疗帕金森已进入临床，有效改善患者症状!近年来，干细胞被广泛应用到帕金森病的治疗研究当中，并且被认为是抗帕的前沿科技。

在国内，几年前CCTV-7报道的《告别“抖动生活”》就讲述了通过干细胞移植方法成功治疗帕金森患者的真实案例。

相继发布的帕金森干细胞新药的报道引发了人们对这种抗帕新武器的关注。

帕金森：带来沉重负担

帕金森病，大家想必都很熟悉，病理特征为黑质致密部多巴胺能神经元变性，患者表现为肌肉僵硬、震颤、运动迟缓、嗅觉减退、抑郁焦虑等症状，严重影响了患者的生活质量。既往认为帕金森病是老年人的专属，然而近年来逐渐出现一定的年轻化趋势。

据流行病学调查统计，我国65岁以上人群的本病发病率高达1.7%，并呈现出一定的年轻化趋势，临床上青少年型帕金森占到帕金森总患者量10%。我国有300多万帕金森患者，每年新增约10万患者，给个人，家庭及社会带来沉重负担。

干细胞帮助帕金森患者“修复”大脑

目前，仍未彻底阐明帕金森病的发病机制，但可以确定的是它是由黑质多巴胺能神经元变性死亡引起，在这其中，遗传基础与基因突变、神经变性、神经炎症及自噬和线粒体功能障碍等均发挥了不同程度的作用。

目前，针对帕金森病的治疗主要为以药物治疗为基础的，涵盖手术治疗、运动治疗、心理疏导等为一体的综合治疗，然而，目前的治疗手段只能改善症状，不能阻止病情的发展，更无法治愈。因此，寻找一种能够多靶点针对帕金森病发病机制的新型治疗手段有望成为治愈这一疾病的希望。

干细胞是一类未分化的多能干细胞，其具有多种特性，如强大的多向分化特性、免疫调节特性、抗氧化应激、抗炎及神经保护等。目前，干细胞在帕金森病治疗方面已经进行了广泛的研究，现有结果表明干细胞主要通过以下途径重塑帕金森病患者脑内多巴胺递质平衡：

1. 干细胞可通过自行分化或刺激常驻干细胞分化产生多巴胺能神经元，从而替代帕金森病中凋亡的神经元。

2. 干细胞能产生多种分子，如神经营养因子、促血管生成因子、免疫抑制细胞因子等发挥神经保护、血管生成、免疫调节及抗氧化应激等作用。

3. 干细胞通过抑制α-突触核蛋白诱导的tau磷酸化来稳定微管组装，从而改善其诱导的多巴胺神经元变性。

4. 干细胞衍生的外泌体可抑制帕金森病患者脑中神经元自噬和细胞焦亡。

干细胞抗帕的临床证据：改善患者的病症

目前，一些有关干细胞治疗帕金森病的动物试验和临床研究证明，干细胞疗法是一种切实可行的帕金森病替代细胞治疗方案。从https://clinicaltrials.gov/网站我们发现目前临床上有36项与帕金森病相关的干细胞治疗登记在案，在这其中最常使用的干细胞类型为间充质干细胞(MSCs)和诱导多能干细胞(iPSC)。

干细胞治疗帕金森病临床研究

2020年，发表于国际权威期刊《NEJM》的一篇文章也证实了移植iPSC衍生的中脑多巴胺能祖细胞能有效改善帕金森。

在研究中，一位已经忍受帕金森10年的患者接受了2次细胞移植手术，时间间隔为6个月，分别植入了左半球和右半球壳核中，每次移植剂量为400万个细胞，在移植2年后，这位患者的运动评估和生活质量都得到了很大改善。

2023年1月24日，韩国CHA大学本当医学中心(CBMC)神经外科教授Kim Joo-pyung领导的研究小组进行的一项细胞替代疗法，从胎儿中脑衍生的干细胞中制造多巴胺神经前体细胞，然后将多巴胺神经前体细胞移植到患者的大脑中。

他们给15名70岁以下的患者注射了三种不同剂量的细胞(4×10^6，12×10^6，40×10^6细胞)，并进行了为期12个月的随访。

结果显示，根据统一帕金森病评分量表(UPDRS)，所有三个组中旋前-旋后和手/臂运动表现显著增强(P < 0.05)，12个月时，低剂量组的运动能力恢复效果为11.6%，中剂量组为26%，高剂量组为40%。此外，没有副作用，如出血、免疫排斥、炎症和肿瘤形成。

尤其是其中一名患有中期帕金森病的65岁妇女在2013年接受了当时世界首例胎儿干细胞移植治疗帕金森，现在能够进行日常活动，整体运动功能改善，如正常使用公共交通工具等。

总结

在帕金森病的治疗中，利用干细胞可以重建失去的多巴胺神经元，从而缓解病情。随着干细胞技术的不断进步和发展也给医学带来了很多机会和前景，干细胞具有自我更新和分化为不同细胞类型的能力，因此可以被用于治疗各种疾病，如心脏病、糖尿病、各种退行性疾病等。

干细胞技术的发展是医学界的一个重要方向，它有望为人类带来更多益处和福祉，但也需要我们持续不断地探索和改进，以实现其更广泛的临床应用。