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干细胞疗法治疗帕金森已进入临床,并取得可喜成果

发布日期:2024-10-10 点击: 24

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干细胞疗法治疗帕金森已进入临床,并取得可喜成果!干细胞疗法是一种从病因层面改善帕金森的新方法,已在诸多基础研究和动物研究中得到广泛证实。随着多种实验模型的成功建立与临床转化应用的快速推进,帕金森的干细胞疗法受到了相当多的关注,干细胞疗法已开展到临床试验阶段并取得了可喜成果。

帕金森的主要病理特征是脑内黑质多巴胺能神经元进行性丧失,导致纹状体多巴胺含量的缺乏,从而引起运动障碍,而除了常见的震颤、肌肉僵持、运动迟缓之外,帕金森病患者还会出现焦虑、嗅觉障碍、自主神经功能障碍、情感和记忆障碍等等。

干细胞疗法主要是利用干细胞分泌神经营养因子、免疫调节等发挥神经保护功能,促进损伤的多巴胺能神经元修复,或者将其诱导分化为多巴胺能神经元替代体内损伤的多巴胺能神经元,发挥细胞替代作用,从而在根本上改善帕金森的疾病症状。

干细胞治疗帕金森病已经取得了一系列的突破性成果

目前,已有充分临床研究证明干细胞疗法是一种切实可行的帕金森病替代细胞治疗方案。从世界上最大临床试验注册中心clinicaltrials.gov网站上,我们发现目前临床上有36项与帕金森病相关的干细胞治疗登记在案,在这其中最常使用的干细胞类型为间充质干细胞(MSCs)和诱导多能干细胞(iPSC)。

在间充质干细胞方面,多项临床试验证实了其安全性与有效性。国内研究团队对26例帕金森病患者经导管将自体间充质干细胞植入大脑后动脉及小脑上动脉,在移植前后进行帕金森病评分量表评分,并观察其实验室指标、临床症状的变化及不良反应情况。结果显示,移植后1个月、3个月量表评分均较移植前明显下降,移植后患者肝肾功能无变化,病人无发热等不良反应发生。

2019年,河北医学大学报道,他们对34例帕金森患者应用人脐带间充质干细胞(hUC-MSCs)外周静脉滴注移植治疗。对纳入患者进行自身前后对照研究, 结果显示hUC-MSCs经静脉移植对帕金森患者安全有效,可以改善帕金森患者运动功能及睡眠质量。

与移植前相比较,移植后1个月、移植后3个月均有效,1个月到3个月期间基本处于稳定状态,疗效可维持到第3个月。性别、病程对疗效有影响,女性在自主神经症状、认知功能、日常生活能力方面的疗效更明显;病程≥5年组RBD症状、RLS 症状疗效更明显。

实际上,在2023年8月初,首都医科大学宣武医院的赵国光团队就完成了首例使用iNSC-DAP(诱导神经干细胞来源的多巴胺能神经前体细胞)自体细胞移植治疗帕金森病的神经外科手术。

我国实行干细胞项目备案制度之后,已有三个关于帕金森的备案获批:《自体神经元干细胞治疗帕金森病的临床研究》(2017年)、《人源神经干细胞治疗帕金森病的安全性和有效性临床研究》(2019年)、《人源神经干细胞治疗帕金森病脑深部电刺激术后患者的单中心、随机、双盲、安慰剂平行对照的安全性和有效性临床研究》(2020年)。

研究员对帕金森受试者进行干细胞移植,震颤、运动迟缓等症状得到明显改善,干细胞在脑内增殖分化为神经胶质细胞和神经元,分泌NT-3、GDN、BDNF等多种细胞因子,改善脑内微环境,发挥神经修复与再生的作用。

此外,干细胞还能发挥抗炎作用以改善损伤部位,减少脑内神经元的继续性损伤,促进脑内组织修复。

结语:

随着干细胞移植技术的迅猛发展,干细胞治疗帕金森病已经取得了一系列的突破性成果。相信随着科学研究与医疗技术的不断发展与进步,干细胞移植治疗帕金森病不仅限于改善症状,而是有可能真正地阻止疾病的发展,相信未来会有更多的成功案例被公众所知!