发布日期:2024-07-30 点击: 42
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帕金森病干细胞疗法临床进展如何了2024?随着科学技术的不断发展,干细胞疗法在帕金森病治疗领域取得了显著的进展。2024年,多项临床试验表明,干细胞疗法在改善患者运动功能、减少药物副作用等方面具有显著效果。同时,随着治疗方法的不断优化和完善,干细胞疗法的安全性也得到了进一步提升。
帕金森病,一种以中脑黑质多巴胺能神经元的变性坏死为主要病变的中老年人神经系统疾病,严重影响了患者的生活质量。传统的药物治疗和手术治疗虽然能在一定程度上缓解症状,但难以根治。随着干细胞技术的飞速发展,干细胞多向分化的特点逐渐应用于帕金森病的临床治疗中。干细胞疗法可替换在疾病过程中丢失的特定多巴胺神经元,因此有望成为极具前景的治疗途径。
干细胞治疗帕金森的作用机制
1、归巢效应
干细胞移植入脑后,能形成表达神经标志性蛋白如nestin的神经元样细胞或星形胶质细胞,产生的细胞可在受损部位周围存活甚至移行至全脑。
2、旁分泌作用
干细胞在中枢神经系统Niche下能分泌脑源性神经营养因子、碱性成纤维细胞生长因子等营养因子,或刺激损伤部位产生内源性生长因子,促进损伤组织的修复并减少细胞凋亡。
3 分化潜能
在脑内创造适宜的局部微环境,干细胞分化成血管内皮细胞和细胞外基质,帮助神经保护、促进血管新生,替代受损细胞重建神经功能区和传导通路。
总之,干细胞治疗帕金森的上述作用机制并非相互独立,而是相互依赖,相互影响,共同营养、修复和促进受损多巴胺能神经元再生,进而提高多巴胺递质分泌水平,从病理基础上阻止或逆转黑质-纹状体通路进行性退变,改善运动障碍。
我国实行干细胞项目备案制度之后,已有三个关于帕金森的项目获批:《人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病》(2017年首批)、《人源神经干细胞治疗早发型帕金森病伴运动并发症的安全性与初步有效性评价》、《人源神经干细胞治疗帕金森病的安全性和有效性临床研究》。
研究员对帕金森受试者进行干细胞移植,震颤、运动迟缓等症状得到明显改善,干细胞在脑内增殖分化为神经胶质细胞和神经元,分泌NT-3、GDN、 BDNF等多种细胞因子,改善脑内微环境,发挥神经修复与再生的作用。
此外,干细胞还能发挥抗炎作用以改善损伤部位,减少脑内神经元的继续性损伤,促进脑内组织修复。
对20例帕金森受试者进行干细胞移植(鞘内注射),在1个月、3个月、6个月随访,发现UPDRS总分(帕金森评价表,分数越低表示病情程度越轻)都均有下降,失眠、焦虑等情绪有所改善,与对照组相比,改善运动障碍更为明显。
结语:目前,帕金森病干细胞疗法已在多个国家和地区开展临床试验,并取得了一定的成果。随着其安全性和有效性的不断验证,相信未来这一疗法将得到更广泛的应用与推广。