发布日期:2023-08-18 点击: 195
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帕金森病(PD)是一种常见的中枢神经系统神经退行性疾病,如何开发长期有效的新型临床治疗方式,改善病患群体的生活质量,是社会老龄化面临的一项重要挑战。经历了长期的基础研究历程,干细胞治疗近年逐渐成熟并进入临床转化。干细胞疗法是一种新的实用治疗方法,旨在减少神经炎症、调节免疫系统并替换或修复因帕金森病而丢失或受损的大脑中产生多巴胺的细胞。
干细胞疗法与帕金森病
帕金森病的干细胞疗法是一种治疗方法,涉及使用干细胞(可以发育成各种类型的特化细胞的未分化细胞)来替换或修复与帕金森氏病相关的大脑中受损或丢失的细胞。干细胞通过静脉注射进入体内,并通过称为归巢的过程发现炎症和损伤区域。
干细胞的主要机制是减少炎症(包括神经炎症)和调节免疫系统。干细胞疗法旨在通过免疫调节在较长时间内防止疾病进展。干细胞治疗帕金森病的第二个好处是帮助恢复帕金森病中丧失的产生多巴胺的脑细胞的正常功能,并改善运动症状、震颤、僵硬和运动困难。
2023干细胞治疗帕金森有了新的突破!
尽管干细胞治疗帕金森病具有巨大的潜力,但在实际应用中仍面临很多挑战,如目的细胞比例低、非目的细胞性质不明、缺乏可靠质控方法等。
为了解决这些问题,我国科研团队创建了一种名为“能够跨分化阶段和时间点的高通量谱系示踪”的新技术。
这种技术可以对干细胞分化为多巴胺能神经元的过程进行全面分析,鉴定出目的细胞和非目的细胞的特征,为分化过程的质量控制提供重要技术支撑。
研究团队还发现了一种多巴胺能神经前体细胞特异性表面标记分子,利用这一特异性标记分子可以开发出目的细胞高度富集的供体细胞药物制备新策略。
这一突破性成果为实现更安全有效的帕金森病细胞替代疗法迈出了重要一步。就在2022年底,科研团队开启了与相关医院的合作,临床试验正在推进当中。
干细胞治疗帕金森国内临床进展
在临床研究方面,干细胞疗法针对帕金森的项目,已在中国、美国、澳大利亚等国家开展Ⅰ/Ⅱ期临床试验,部分已进入Ⅲ期研究阶段。
我国实行干细胞项目备案制度之后,已有三个关于帕金森的备案获批:《人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病》(2017年首批)、《人源神经干细胞治疗早发型帕金森病伴运动并发症的安全性与初步有效性评价》、《人源神经干细胞治疗帕金森病的安全性和有效性临床研究》。
研究员对帕金森受试者进行干细胞移植,震颤、运动迟缓等症状得到明显改善,干细胞在脑内增殖分化为神经胶质细胞和神经元,分泌NT-3、GDN、BDNF等多种细胞因子,改善脑内微环境,发挥神经修复与再生的作用。
此外,干细胞还能发挥抗炎作用以改善损伤部位,减少脑内神经元的继续性损伤,促进脑内组织修复。
随着干细胞技术的迅速发展,已经有大量研究证明了干细胞疗法在治疗帕金森病上的有效性。然而,干细胞治疗帕金森及至广泛地临床应用仍需要较长时间的试验与观察。
总之,干细胞治疗帕金森病的新突破为我们提供了一条充满希望的道路。随着科学研究与医疗技术的不断发展与进步,让我们坚定信念,继续努力,为干细胞治疗帕金森病的研究和应用创造更多的奇迹。