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干细胞在临床上治疗帕金森病整体效果良好

发布日期:2023-07-18 点击: 130

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干细胞在临床上治疗帕金森病整体效果良好!干细胞在临床上治疗帕金森病的目的是使患者尽快恢复功能,控制病程进展,减轻症状,即对症治疗,其次是保护性和预防性治疗,重点是康复治疗。最后是恢复性治疗,修复受损的神经细胞并产生更多的多巴胺。

帕金森病(PD)是一种常见于中老年的神经系统疾病,主要病理特征为脑内黑质多巴胺能神经元( DN) 进行性丧失,导致纹状体多巴胺(DA) 含量的缺乏。临床上以静止性震颤、运动迟缓、肌强直和姿势平衡障碍等运动症状为主,同时可出现感觉障碍、睡眠障碍、自主神经功能障碍、精神障碍等非运动症状。

目前,帕金森病是一个无法彻底根治的疾病,辅以药物治疗外,还有以脑深部电刺激为代表的手术治疗等,但传统的治疗手段均无法逆转神经变性,无法增加多巴胺能神经细胞的数目。因此寻求一种从病因上提高神经系统细胞数目的治疗具有重要意义。

随着医学技术的不断发展,干细胞疗法在治疗帕金森病方面已经取得了一定的进展。

干细胞疗法是将干细胞移植到受试者体内,通过分化为神经细胞和分泌各种细胞因子等途径来提高多巴胺的水平,达到改善运动的目的。临床试验应用较多的间充质干细胞、神经干细胞、胚胎干细胞和诱导多功能干细胞等4种细胞种类。

1.间充质干细胞

间充质干细胞是属于成体干细胞,具有良好的增殖和分化能力,取材方便来源广,存在于身体各组织器官,易于分离培养以及有自体移植无免疫原性等优点,是干细胞临床研究的理想种子细胞。

2.神经干细胞

神经干细胞是指自我更新、且具有分化为神经元、星形胶质细胞、少突胶质细胞等多向分化潜能的细胞。内源性神经干细胞受到数量及微环境的影响,作用非常有限,采用各种体外培养方法,可以获得一定数量的外源性神经干细胞。

3.胚胎干细胞

胚胎干细胞是一种原始的未分化的细胞,具有分化成各种组织器官的潜能,对于帕金森是较好的改善作用,但由于存在伦理制约了其临床应用。

4.诱导多能干细胞

诱导全能干细胞是再生医学领域一种开创性的技术,通过基因重编程将普通体细胞转化为干细胞,并分化出多巴胺神经元,这些神经元也能够整合到帕金森病大鼠模型的纹状体中。

干细胞疗法临床研究

2017年3月,在周琪院士的带领下,我国开展首个人胚胎干细胞来源的神经前体细胞针对帕金森病项目,项目周期为5年。

2018年10月,全球首例诱导全能干细胞的临床试验在日本获批,科研人员将240万个诱导全能干细胞来源的神经前体细胞移植入1名受试者体内,干细胞移植一个月内未发生不良反应,随访6个月进行第二次干细胞移植。此次研究观察期为两年,安全性与有效性确定后将实施第2例临床试验。

2019年6月,我国相继批准两项人源神经干细胞针对帕金森的临床试验项目,旨在观察干细胞疗法的安全性与临床有效性,为帕金森的进一步临床研究奠定基础。

2020年6月,中国临床试验注册中心公开了一项人羊膜上皮干细胞立体定向移植针对帕金森病的临床研究,欲纳入3名帕金森患者进行干预性研究,目的为评价人羊膜上皮干细胞立体定向移植对帕金森病的安全性和有效性。

总结

干细胞在临床上治疗帕金森病整体效果良好,随着科研人员的深入研究,干细胞疗法将越走越远,为更多帕金森患者早日解除痛苦。