帕金森病（PD）是伴有运动障碍的神经退行性疾病，在神经退行性疾病中，帕金森病是患病率、致残率和死亡率增长最快的疾病。

帕金森已被证实其与黑质内核团多巴胺能神经元缺失有关，低水平的多巴胺会导致运动障碍。帕金森目前还没有治愈的方法，使用药物可改善症状，但不能阻止DA神经元的继续破坏。干细胞疗法是一种从病因层面改善帕金森的新方法，已在诸多动物研究和临床研究中得到广泛证实。

近期，发表在《自然医学》杂志上的研究显示，可以将帕金森猴子自身体细胞在体外利用基因工程技术重新编程后进行培养形成iPS细胞，iPS细胞是一种类似胚胎干细胞的多能干细胞类型，拥有与胚胎干细胞相似的分化潜力，可以分化为人体各种细胞类型。而后使用定向诱导分化培养基将iPS细胞分化为神经元，最终移植到帕金森猴子大脑。一年内，帕金森猴子的多巴胺水平增加了两至三倍。

体外实验表明，干细胞可在特定条件诱导下逐渐具有神经元形态特征并表达神经元特异性标志物—特异性烯醇化酶，这证实了向神经细胞定向分化的可能。

研究人员还发现，移植后猴子开始移动得更多，移动得更流畅，抓取食物更快更容易。这项动物试验表明iPS细胞治疗帕金森病是安全有效的。

而在临床效果方面，国内的一项临床研究纳入了26例帕金森病患者，经导管将间充质干细胞移植到大脑后动脉及小脑上动脉。间充质干细胞是一种多能干细胞，它具有干细胞的所有共性，即自我更新和多向分化的能力，来源于骨髓、脐带血、脐带组织和脂肪等。结果发现移植后患者疾病评分明显下降，对肝肾功能无不良影响，也无发热等不良反应。

这项临床研究肯定了间充质干细胞在神经系统修复方面的作用，说明其治疗帕金森病可明显改善患者的日常活动和运动功能，无副作用，安全可靠。体内实验也证实，间充质干细胞成功移植后，能够在体内随宿主游走、迁移并转化为神经元，持续释放并产生大量多巴胺。目前，干细胞疗法因移植简便易行、并发症少、风险少，易被患者接受。

干细胞疗法干预帕金森疾病进行组织再生与修复作用机制包括以下三种：

1. 替代作用：干细胞具有向病变组织及周围渗透融合的能力，能够在脑内分化成星形胶质细胞或神经元细胞，增加神经细胞数量，转化为多巴胺能神经元，替代损伤细胞，恢复神经功能。

2.旁分泌机制：通过旁分泌的作用，产生并释放多种细胞因子，改善黑质纹状体系统，促进受损部位组织的修复；并且形成新生血管，提高神经的保护作用，改善脑内微环境，重建神经功能区和传导通路。

3.细胞融合：干细胞与组织内体细胞在特定环境下发生融合并相互影响进而修复损伤组织。

帕金森病主要发病机制是由中脑黑质多巴胺神经元变性坏死导致纹状体内多巴胺从黑质转运到纹状体能力明显下降。因此，有效控制缺失多巴胺神经元，增加神经细胞数量是治疗帕金森病的核心。由于受损细胞种类单一，又分布在特定的局限的空间，帕金森病比较适合干细胞治疗。干细胞疗法是近年来发展较快的一种充满希望的细胞疗法。